É muito frequente que remédios sejam receitados com doses padronizadas segundo o peso, idade e sexo do paciente, acompanhadas de algumas observações quanto a interações com outras drogas, função hepática e renal, alimentos e uso de álcool, uso durante gravidez ou amamentação, alergias.
Mesmo com esses cuidados, observou-se que o grau de resposta favorável ao tratamento, os efeitos colaterais e as reações adversas às drogas administradas são muito variáveis, mesmo entre pessoas de idade e condições semelhantes. Observou-se também que isso acarreta um alto custo para a saúde dos países. Nos EUA, por exemplo, mais de 2 milhões de internações e 100 mil mortes por ano se devem a reações adversas a medicamentos. Além disso, cerca de 4% de novos remédios são retirados do comércio por provocarem reações adversas graves.
Quando um remédio é dado a um paciente, ocorrem vários processos no organismo: absorção, distribuição, reação com o alvo do tratamento, metabolização (principalmente no fígado) e excreção (urina, suor, fezes). Cada uma dessas etapas é mediada por proteínas específicas, que são fabricadas por ação de diferentes genes.
Os genes das pessoas em geral são muito semelhantes entre si. Existem, porém, pequenas, mas várias, diferenças naturais entre as moléculas de DNA dos indivíduos, chamadas Polimorfismos Genéticos, que fazem com que tenhamos um genoma particular para cada um de nós – a não ser que tenhamos um gêmeo univitelino. Essas variantes genéticas podem influenciar no metabolismo do medicamento e na quantidade efetivamente disponível para o tratamento desejado.
Desenvolveu-se, então, um ramo da medicina, a Farmacogenética, que estuda a variabilidade genética do indivíduo em resposta a medicamentos, de grande influência na eficácia e na segurança de uma terapêutica.
Atualmente, é possível determinar se uma pessoa metaboliza uma droga de modo rápido, portanto diminuindo depressa a quantidade de medicamento disponível no organismo, ou se é um metabolizador lento, que vai acumulando a droga no organismo e pode ter sintomas de toxicidade, se a dose não for diminuída. A dose do remédio é ajustada nos dois casos, para que haja sucesso da terapia.
Já existem exames para investigar genes relacionados ao metabolismo de remédios para câncer, anticoagulantes, antitérmicos, hormônios, antibióticos, gastrite, tratamentos psiquiátricos, doenças cardiológicas, AIDS e outros. O conhecimento desses genes e suas interações podem contribuir fortemente para a individualização de tratamentos, tão debatida como Medicina Personalizada atualmente. Além disso, há a possibilidade de reavaliar medicamentos retirados do mercado por reações adversas pouco esclarecidas anteriormente, identificando os grupos de aceitação e viabilizando seu uso por pacientes que não tenham outras alternativas.